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Compuesto neutraliza la causa genética de dos enfermedades neurodegenerativas

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Científicos del Instituto de Investigación Scripps han dado con un compuesto que podría convertirse en una terapia más eficaz que las actuales para tratar la forma familiar de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

, director del equipo, afirma que, en lugar de unirse a la proteína causante de la toxicidad, el compuesto identificado bloquea la región del ARN que la codifica, lo que convierte a este potencial fármaco en el primero dirigido a la causa primaria de la enfermedad.

La ELA constituye uno de cada 10 casos presentando un tercio de los pacientes con la primera variante la alteración genética a la que el nuevo compuesto va dirigido. Esta alteración se encuentra en una región no codificante del cromosoma 9 en la que la repetición recurrente de una secuencia de 2 nucleótidos resulta en el secuestro de proteínas de unión al ARN y a la generación de dipéptidos neurotóxicos.

En la demencia frontotemporal el mismo dipéptido es responsable de la degeneración de las áreas del cerebro que definen el comportamiento y la personalidad, prosigue Disney. El científico subraya la relevancia de los hallazgos indicando que la variante de ARN actualmente en estudio por muchos otros grupos de investigación podría no ser la responsable de la neurotoxicidad, ya que de las dos variantes existentes solo la examinada en el presente estudio es tóxica.